Neue Medikamente gegen Cystische Fibrose: «Wir haben vor Freude geweint»

In der Ausgabe 1/2019 haben wir über die Ursachen und die Auswirkungen dieser Erbkrankheit und die Bedeutung moderner Medikamente für Betroffene gesprochen. In dieser Ausgabe sprechen wir mit Dr. Fredrick Van Goor, Leiter der Cystische Fibrose-Forschung bei Vertex Pharmaceuticals, der sein ganzes Arbeitsleben der Erforschung von Therapien für Menschen mit dieser Erkrankung gewidmet hat. Therapien, die nicht nur die Symptome, sondern die Ursachen der Erkrankung behandeln.

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Bisher konnten Patienten mit Cystischer Fibrose (CF) nur symptomatisch behandelt werden. Das heisst, man hat versucht, ihre Symptome zu lindern, konnte die Krankheit selbst jedoch nicht beeinflussen. Sie wird durch einen Gendefekt verursacht und betrifft vor allem Kinder. Ohne entsprechende Behandlung wird die Hälfte der Betroffenen nicht älter als 28 Jahre. Dank neuen wissenschaftlichen Erkenntnissen in der Genetik wurden jedoch Dinge möglich, die bisher als unvorstellbar galten. Heute ist es möglich, auch seltene, komplexe Krankheiten zu behandeln, die auf Gendefekten beruhen.

Dr. Van Goor Erzählen Sie uns doch bitte von den schönsten Momenten Ihrer Laufbahn.

Dr. Fredrick Van Goor: Nach jahrzehntelanger Forschung war es uns gelungen, die ersten Medikamente zu entwickeln, die nicht nur die Symptome, sondern die Ursache der Cystischen Fibrose behandeln. Das war eine bahnbrechende und richtungsweisende Entwicklung. Ich erinnere mich noch, als wäre es gestern gewesen: Als wir die ersten Ergebnisse unserer Proof-of-Concept-Studie mit dem Wirkstoff sahen, der später unser erstes CF-Medikament geworden ist, haben wir vor Freude geweint. Wir waren so aufgeregt über die Zukunft. Am eindrücklichsten sind für mich jedoch die Erfahrungen mit den CF-Patienten und ihren Familien. Ein Patient aus Deutschland hat mir einmal einen Ring geschenkt, den er bis dahin sein ganzes Leben getragen hatte. Die Patienten und ihre Familien motivieren uns jeden Tag. Wir haben uns dazu verschrieben, Therapien zu entwickeln, die das Leben von Menschen mit seltenen Krankheiten grundlegend verbessern.

Apropos Studien: Wie muss man sich die Entwicklung eines neuen Medikamentes vorstellen?

Der Weg zu einem neuen Medikament ist lang. Es braucht viel Zeit und Mittel. Von der Entdeckung bis zur Markteinführung vergehen 10-15 Jahre, die Kosten belaufen sich auf 5-10 Milliarden Franken. Für die Entwicklung werden 100’000de Moleküle gescreent, 1000de bis 10’000de von Hand hergestellt und getestet, bis ein paar wenige übrig bleiben. Etwa 93% der potenziellen Kandidaten schaffen es nie auf den Markt. Das Risiko ist also hoch. Bei Patienten mit seltenen Erkrankungen ist die Situation noch komplexer und die Investition pro Patient noch sehr viel höher.

Was glauben Sie, wie sich die Therapie der Cystischen Fibrose weiterentwickeln wird?

Unsere Medikamente haben die Behandlung der Cystischen Fibrose fundamental verändert. Mit den bereits existierenden Medikamenten können heute weltweit ungefähr 60% der CF-Patienten behandelt werden. Aber wir sind noch nicht fertig. Vertex wird weiterhin rund 70% seiner Einnahmen in Forschung und Entwicklung investieren, und wir werden weiterarbeiten, bis wir alle Betroffenen behandeln können.

Dr. pharm. Chantal Schlatter, Apothekerin

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